Malattie rare: ERDERA lancia la Clinical Trial Call 2026

ERDERA, l'Alleanza europea per la ricerca sulle malattie rare, ha lanciato la Clinical Trial Call 2026, un bando internazionale destinato a finanziare sperimentazioni cliniche interventistiche di Fase I/II su patologie rare con elevato bisogno medico insoddisfatto. Il programma mette a disposizione un budget complessivo di 380 milioni di euro, distribuito attraverso contributi a fondo perduto assegnati a consorzi di ricerca multinazionali.

L'oggetto del finanziamento è strettamente circoscritto alle sperimentazioni cliniche condotte secondo gli standard della Good Clinical Practice (GCP) e dei regolamenti europei vigenti. Le patologie eleggibili devono colpire non più di 5 persone su 10.000 nell'Unione Europea. Il bando privilegia tre aree prioritarie: le malattie rare pediatriche, le patologie rare a rapida progressione clinica e le condizioni prive di qualsiasi opzione terapeutica approvata nell'UE. Gli interventi terapeutici ammissibili comprendono piccole molecole (nuove entità chimiche o farmaci riposizionati), medicinali per terapie avanzate (ATMP) prodotti secondo norme GMP, biologici e nuove entità biologiche.

Sono esplicitamente esclusi dal perimetro del bando gli studi non clinici (in vitro o su animali), le sperimentazioni di Fase III e IV, i dispositivi medici, la farmacovigilanza, i tumori rari e le malattie infettive rare. Questa delimitazione è rilevante per orientare correttamente la valutazione di ammissibilità prima di investire risorse nella preparazione della proposta.

I soggetti beneficiari sono consorzi composti da almeno tre istituzioni partner indipendenti provenienti da tre diversi Paesi membri di ERDERA. Il consorzio deve designare un unico Sponsor legale, con sede in uno Stato UE o in Norvegia, che può essere un'università, un ospedale, una fondazione no-profit o una PMI: sarà questo soggetto a firmare l'accordo di finanziamento con Fondazione Telethon. È obbligatoria la presenza nel consorzio di almeno un'Organizzazione di tutela dei pazienti (PAO), e il coinvolgimento attivo di pazienti e famiglie deve essere documentato lungo l'intero ciclo di vita della sperimentazione attraverso un Patient Involvement Plan dettagliato. I progetti devono inoltre prevedere il contributo o la collaborazione formale con un'organizzazione specializzata nella gestione di studi clinici multinazionali, come ECRIN o equivalenti.

La procedura di accesso è articolata in più fasi. Entro il 10 settembre 2026 è richiesta la presentazione di una manifestazione d'interesse (Expression of Interest). I soggetti selezionati in questa prima fase dovranno poi inviare una Short Proposal entro il 29 ottobre 2026. Le proposte che supereranno questa seconda selezione saranno invitate a presentare una full proposal in una fase successiva.

Il bando si rivolge a un ecosistema ampio di soggetti: enti di ricerca, università, ospedali, PMI con competenze nel settore, ONG e ricercatori, purché in grado di strutturare un consorzio internazionale conforme ai requisiti descritti. L'ambito geografico è quello dell'Unione Europea, con apertura alla Norvegia per quanto riguarda la sede dello Sponsor legale.

Per chi opera nel campo della ricerca clinica sulle malattie rare, questo bando rappresenta un'opportunità di scala eccezionale, sia per l'entità delle risorse disponibili sia per la struttura collaborativa richiesta, che favorisce la costruzione di reti di ricerca europee solide e orientate all'impatto terapeutico concreto su popolazioni di pazienti con bisogni ancora largamente insoddisfatti.