Pragmatic clinical trials to optimise immunotherapeutic interventions for patients with refractory cancers

Questo bando, promosso dalla Commissione Europea nell'ambito del programma Horizon Europe e della Missione sul Cancro, finanzia la conduzione di trial clinici pragmatici volti a ottimizzare gli interventi di immunoterapia per pazienti affetti da tumori refrattari. Si tratta di una misura di ricerca e innovazione (Research and Innovation Action) che punta a generare evidenze cliniche robuste, direttamente applicabili nella pratica sanitaria reale, su trattamenti immunoterapici efficaci, accessibili economicamente e personalizzati sulla base delle caratteristiche del singolo paziente.

L'obiettivo centrale è rispondere a un bisogno clinico urgente e spesso insoddisfatto: i pazienti con tumori refrattari, a qualsiasi stadio della malattia, di qualsiasi sottotipo oncologico, in qualsiasi fascia d'età o gruppo sociale, hanno oggi accesso limitato a opzioni terapeutiche adeguate e rimborsabili. Il bando intende produrre prove scientifiche che consentano ai sistemi sanitari nazionali, alle autorità regolatorie e ai decisori politici di adottare e rimborsare questi interventi nella pratica medica quotidiana, a livello locale, regionale e nazionale, negli Stati Membri dell'UE e nei Paesi Associati.

Le proposte devono obbligatoriamente prevedere trial clinici randomizzati o cluster-randomizzati, di natura accademica e avviati da investigatori indipendenti, condotti in ambienti che rispecchino il più fedelmente possibile la routine clinica reale (approccio pragmatico). Non sono ammessi trial classici di tipo esplicativo o efficacy-first: il focus deve essere sull'effectiveness, ovvero su quanto un intervento funzioni nelle condizioni reali di cura, anche per pazienti che presentano comorbilità. La ricerca traslazionale è ammessa esclusivamente in funzione di supporto alla stratificazione dei pazienti tramite biomarcatori e alla conduzione e analisi dei trial proposti: non può costituire l'asse portante della proposta.

Gli endpoint primari e secondari dei trial devono essere orientati alla sopravvivenza globale, agli esiti riportati direttamente dai pazienti e alla qualità della vita. In modo significativo, il bando richiede che questi endpoint vengano definiti insieme ai pazienti e ai loro caregiver o familiari, attraverso modelli di ricerca partecipativa che stimolino l'innovazione sociale e il coinvolgimento degli utenti finali. Tutti i dati raccolti devono essere disaggregati per sesso, genere, età e altre variabili rilevanti, tra cui indicatori di status socioeconomico e appartenenza etnica.

Il bando è rivolto a consorzi di enti di ricerca, università, ospedali accademici, organizzazioni no-profit e altri soggetti ammissibili secondo le regole di Horizon Europe. Non si tratta di una misura destinata a imprese private come beneficiarie principali: il modello di finanziamento è quello tipico delle Research and Innovation Actions di Horizon Europe, che presuppone la partecipazione di entità con capacità di ricerca clinica e accademica. I soggetti ammissibili devono provenire da Paesi eleggibili secondo le regole del programma, che includono gli Stati Membri dell'UE, i Paesi Associati e, in alcuni casi, Paesi terzi che abbiano sottoscritto accordi specifici di partecipazione.

Dal punto di vista finanziario, il contributo europeo sarà erogato sotto forma di lump sum, ovvero una somma forfettaria predefinita e negoziata con la Commissione sulla base del budget dettagliato presentato nella proposta. Questo meccanismo semplifica la rendicontazione ma richiede una pianificazione finanziaria accurata già in fase di candidatura. Le istruzioni operative precisano che eventuali voci di costo nelle categorie C e D (spese di viaggio e soggiorno, attrezzature, altri beni e servizi) che superino il 15% dei costi del personale per un singolo partecipante devono essere giustificate nel foglio "Any comments" della tabella di budget dettagliata in formato Excel.

La procedura di accesso è a sportello unico in fase singola (open single-stage): le proposte vengono presentate direttamente attraverso il Funding and Tenders Portal della Commissione Europea entro la scadenza prevista. La valutazione avviene secondo tre criteri standard di Horizon Europe: Eccellenza, Impatto e Implementazione, ciascuno con soglia minima di punteggio pari a 4, per una soglia cumulativa di 12 punti.

La finestra di apertura del bando è prevista per il 10 febbraio 2026, con scadenza per la presentazione delle proposte fissata al 15 settembre 2026. Questi termini lasciano un tempo adeguato per la costruzione del consorzio, la progettazione del protocollo clinico e la redazione della proposta, tutte attività che richiedono un investimento significativo di tempo data la complessità tecnica e regolatoria richiesta da un trial clinico pragmatico multicentrici in ambito oncologico.

Il principale motivo per valutare seriamente questa opportunità è la sua posizione strategica all'interno della Missione europea sul Cancro, uno dei programmi di ricerca con maggiore visibilità e impatto politico del decennio. I finanziamenti assegnati attraverso questa call contribuiscono direttamente alla generazione di evidenze che possono influenzare le politiche sanitarie nazionali ed europee, aprire percorsi di rimborsabilità per nuovi trattamenti e migliorare concretamente la qualità della vita di una popolazione di pazienti con esigenze cliniche critiche e spesso trascurate. Per i consorzi di ricerca clinica accademica con esperienza in oncologia e immunoterapia, questa call rappresenta una delle opportunità di finanziamento europeo più rilevanti attualmente disponibili nel settore.